L'Association française contre les myopathies autorisée à fabriquer des médicaments

Selon la Tribune, l'Association française contre les myopathies (AFM) a désormais reçu l'autorisation de fabriquer des médicaments contre les maladies rares. C'est un cas unique en France.

La présidente de l'Association française contre les myopathies, Laurence Tiennot-Herment, indique que l'AFM est "la première association à but non lucratif à avoir obtenu le statut d'établissement pharmaceutique, en février dernier". Ainsi, Généthon Bioprod, "bras armé" de l'AFM vient d'investir pour 28 millions d'euros et a lancé cinq essais cliniques sur différentes maladies rares, comme le rapporte le quotidien La Tribune.

Dès 2012, commencera alors la production de lots de médicaments pour des tests cliniques sur des maladies neuromusculaires (notamment la myopathie de Duchenne), immunitaires, rétiniennes et hépatiques. Selon le directeur général Frédéric Revah, l'objectif est à terme d'obtenir "une vingtaine de lots par an pour des essais de 15 à 20 personnes chacun en Europe et aux Etats-Unis".

Cela fait 24 ans que l'AFM se bat pour voir naître un pareil projet. En effet, les 6.000 maladies rares dont elle s'occupe ne touchent "que" trois millions de personnes en France (et 30 millions en Europe). Des marchés considérés comme trop peu rentables pour les laboratoires qui ne souhaitent donc pas y investir. Pourtant le Généthon se lance dans l'aventure en cherchant à pratiquer une chirurgie génétique qui vise à remplacer directement le gène déficient. Toutefois, cette technique très complexe à un coût : de 400.000 à 500.000 euros par lot clinique.

"Nos besoins financiers s'élèvent à un milliard d'euros pour les six prochaines années, a chiffré le cabinet Bionest", indique Laurence Tiennot-Herment. A l'heure actuelle, le Généthon possède un budget effectif de 30 millions d'euros par an dont 90% proviennent directement des fonds récoltés par le Téléthon (90 millions en 2010) rapporte l'AFP. Des partenariats pourraient néanmoins leur permettre de conduire plusieurs de leurs ...

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